25. studeni 2017.

Genetičko inženjerstvo: Znanstvenici prvi put ‘reprogramirali‘ DNK unutar ljudskog tijela

Prvi put u povijesti znanstvenici su pokušali reprogramirati DNK unutar ljudskog tijela u nastojanju liječenja bolesti, javlja Independent. Pacijent koji boluje od Hunterovog sindroma intravenozno je primio milijarde primjeraka korektivnih gena, a prvi rezultati o uspješnosti terapije trebali bi izići na vidljivo u prosincu.

Ako se ovakav način liječenja pokaže uspješnim ono će dati velik poticaj za razvoj mladog područja genske terapije. Prethodno su znanstvenici mijenjali stanice u laboratoriju nakon čega su ih vraćali u tijelo pacijenta, međutim ovo je prvi pokušaj da se taj proces odvije direktno unutar ljudskog tijela. Postoje i metode genskih terapija koje ne uključuju uređivanje DNK, no takve metode mogu se koristiti samo za nekoliko vrsta bolesti, a neke mogu uzrokovati rak.

>>>Revolucionarna nanotehnologija liječi rane i obnavlja organe

Nova metoda funkcionira kao da se mini kirurg pošalje u tijelo gdje usađuje novi gen, najprije se rastvori DNK, zatim se umetne gen koji postaje dio pacijentove DNK i tamo stoji do kraja života. Ugradnja je jednostrana, što znači da nakon usađivanja više  nema načina da se gen ukloni iz tijela. U Kaliforniji se ova metoda trenutno testira za liječenje metaboličkih bolesti i hemofilije.

U svijetu od metaboličkih bolesti pati manje od 10 tisuća ljudi, prvenstveno zbog toga što oboljeli umiru veoma mladi. Kod Hunterovog sindroma u tijelu ne postoji gen za stvaranje enzima koji razgrađuje određene ugljikohidrate što posljedično razara ljudsko tijelo. Pacijenti često obole od prehlade i upale uha, a moguće je i iskrivljenje crta lica, gubitak sluha, problemi sa srcem, disanjem, kožom, očima i slično. Mnogi od njih su nepokretni i ovise o tuđoj pomoći dok ih bolest ne dokrajči.

Tjedan dana primanja intravenozne terapije ublažava simptome, no košta između 100 i 400 tisuća dolara godišnje, te ne sprječava oštećenje mozga što je jedan od simptoma.

Prvi pacijent koji je primio takvu terapiju do sada je u svojih 44 godina života bio na 26 operacija zbog bruha, oteklina, iskrivljenja kralježnice i žučnih problema. Iako reprogramiranje gena ne može popraviti štetu koju je njegovo tijelo već pretrpjelo, on vjerojatno više neće morati primati enzimske terapije na tjednoj bazi.

>>>Microsoft i Google žele pobijediti rak

Alat za uređivanje gena pod nazivom CRISPR privukao je mnogo pažnje znanstvene javnosti, no ovo istraživanje koristi drugačiji alat koji funkcionira poput molekularnih škara koje traže i uklanjaju određeni dio DNK.

Terapija se sastoji od tri dijela – jednog novog gena i dva proteina cinka. DNK upute za svaki dio smještene su u virusu koji je reprogramiran da ne uzrokuje infekciju, već upute šalje u stanice.

Potencijalne nuspojave

Sigurnosni problemi genskih terapija općenito su već neko vrijeme na udaru kritika. Potencijalno virus može izazvati probleme s imunološkim sustavom. Osamnaestogodišnji pacijent je 1999. godine preminuo zbog tih problema tijekom genske terapije, no znanstvenici ističu da nova studija koristi drugačiji virus koji je mnogo sigurniji nego ranije korišteni.

>>>Stvoren prvi nanorobot

Druga kritika je da umetanje novog gena u ljudsko tijelo može imati nepredvidive posljedice na drugim genima, što se prije mnogo godina i dogodilo kada su istraživači koristili gensku terapiju za slučajeve imunološkog poremećaja poznatog kao ‘Bubble boy‘. Nekoliko pacijenata kasnije oboljeli su od leukemije jer je novi gen umetnut u izvornu DNK nenamjerno aktivirao gen za rak.

Konačno, neki strahuju da bi virus mogao dospjeti na neželjena mjesta kao što su srce, jajnici ili spermiji gdje bi mogao imati utjecaj na buduće generacije. Liječnici kažu da se u terapiju ugrađuje genetska zaštita koja sprječava virus da se aktivira u bilo kojem dijelu tijela osim jetra.